Ключевая разница – генная терапия Ex Vivo и In Vivo
Генная терапия - важный метод, который используется для лечения или предотвращения генетических заболеваний путем введения генов вместо отсутствующих или дефектных генов. Некоторые заболевания можно вылечить, вставив здоровые гены вместо мутировавших или отсутствующих генов, ответственных за заболевание. Генная терапия в основном применяется к соматическим клеткам, а не к клеткам зародышевой линии, и ее можно разделить на два основных типа, называемых генной терапией ex vivo и генной терапией in vivo. Ключевое различие между генной терапией ex vivo и генной терапией in vivo заключается в том, что терапевтические гены переносятся в клеточные культуры in vitro и повторно вводятся пациенту в генной терапии ex vivo, в то время как гены доставляются непосредственно в ткани или клетки пациента без культивирования клеток in vitro in in in in vitro. прижизненная генная терапия.
Что такое генная терапия Ex Vivo?
Генетическая терапия Ex vivo - это тип генной терапии, который включает внешнюю модификацию клетки пациента и ее повторное введение пациенту. Клетки культивируются в лабораториях (вне тела пациента) и вставляются гены. Затем отбирают стабильные трансформанты и повторно вводят пациенту для лечения заболевания. Генная терапия ex vivo может применяться только к определенным типам клеток или выбранным тканям. Клетки костного мозга часто используются для генной терапии ex vivo.
Процедура генной терапии Ex Vivo
Существует несколько основных этапов генной терапии ex vivo:
- От больного выделяют клетки с дефектными генами.
- Изолированные клетки выращивают в культурах в лаборатории.
- Терапевтические гены встраиваются или вводятся в выращенные клеточные культуры с помощью векторов.
- Трансформированные клетки выбирают из нетрансформантов и выращивают.
- Выбранные клетки пересаживают пациенту.
В генной терапии ex vivo для доставки генов в клетки-мишени используются носители или векторы. Успешная доставка генов зависит от системы переносчиков, и важными векторами, используемыми в генной терапии ex vivo, являются вирусы, клетки костного мозга, искусственная хромосома человека и т. д. По сравнению с генной терапией in vivo генная терапия ex vivo не связана с неблагоприятными иммунологическими реакции в организме пациента, так как генетическая коррекция проводится in vitro. Однако успех зависит от стабильной инкорпорации и экспрессии лечебного гена в организме пациента.
Рисунок 01: Генная терапия ex vivo
Что такое генная терапия in vivo?
Генная терапия in vivo - это метод, который включает прямую доставку генов в клетки определенной ткани внутри тела пациента для лечения генетических заболеваний. Его можно применять ко многим тканям человеческого тела, включая печень, мышцы, кожу, легкие, селезенку, головной мозг, клетки крови и т. д. Терапевтические гены вводятся пациенту вирусными или невирусными векторами. Однако успех зависит от нескольких факторов, таких как эффективное поглощение векторов, несущих терапевтический ген, клетками-мишенями, внутриклеточная деградация генов в клетках-мишенях и поглощение генов ядром, экспрессионная способность гена и т. д.
Рисунок 02: Генная терапия in vivo
В чем разница между генной терапией Ex Vivo и In Vivo?
Ex Vivo против генной терапии in vivo |
|
| Генетическая терапия ex vivo - это разновидность генной терапии, которая проводится вне тела пациента. Модификация генов происходит вне тела. | Генная терапия in vivo - это еще один тип генной терапии, который проводится непосредственно, когда дефектные клетки все еще находятся в организме. Гены изменяются, когда они еще находятся внутри тела. |
| Изоляция и культивирование | |
| Дефектные клетки выделяют и культивируют в лаборатории. | Дефектные клетки не выделяют и не культивируют в лаборатории. |
| Выбор трансформантов | |
| Стабильные трансформанты отбирают перед повторным введением. | Стабильные трансформанты не могут быть выбраны. |
| Неблагоприятный иммунологический ответ | |
| Этот метод не вызывает неблагоприятных иммунологических реакций в организме пациента. | Этот метод вызывает неблагоприятные иммунологические реакции в организме пациента. |
Резюме – Сравнение генной терапии Ex Vivo и In Vivo
Терапевтические гены вводятся в организм пациента для лечения определенных заболеваний. Это известно как генная терапия, и ее можно проводить двумя способами: генной терапией ex vivo и генной терапией in vivo. Разница между генной терапией ex vivo и in vivo заключается в том, что вставка гена при генной терапии ex vivo осуществляется в культурах клеток, находящихся вне тела пациента, и скорректированные клетки повторно вводятся пациенту, в то время как при генной терапии in vivo гены вводятся непосредственно в клетки. внутренние ткани-мишени без выделения клеток. Успех обоих процессов зависит от стабильной вставки и трансформации терапевтических генов в клетки пациента.
